Του Γιώργου Λεκάκη
Σε μια παγκόσμια πρωτοτυπία,
μια θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR, που ονομάζεται Casgevy, έχει
εγκριθεί από την Ρυθμιστική Αρχή Φαρμάκων του Ηνωμένου Βασιλείου.
Αντιμετωπίζει την δρεπανοκυτταρική
νόσο και την β-θαλασσαιμία, παθήσεις του αίματος, που προκαλούνται από
ελαττωματικές εκδοχές των γονιδίων, που κωδικοποιούν την πρωτεΐνη, που
μεταφέρει οξυγόνο, αιμοσφαιρίνη.
Σε δοκιμές, η Casgevy
απάλλαξε 28 από τα 29 άτομα με δρεπανοκυτταρική νόσο από εξουθενωτικό πόνο, για
τουλάχιστον έναν χρόνο! Και 39 από τους 42 ασθενείς με β-θαλασσαιμία σταμάτησαν
να χρειάζονται μεταγγίσεις, επίσης για τουλάχιστον έναν χρόνο.
Η Casgevy χρησιμοποιεί το
εργαλείο επεξεργασίας γονιδίων CRISPR, οι προγραμματιστές του οποίου κέρδισαν
το Νόμπελ Χημείας το 2020.
Ωστόσο, η εκτιμώμενη τιμή των
2 εκατομμυρίων δολλαρίων ΗΠΑ ανά άτομο, προς το παρόν, είναι πιθανόν, λένε οι αναλυτές,
να περιορίσει το ποιος θα επωφελείται από την θεραπεία.
ΠΗΓΗ: «UK first to approve CRISPR
treatment for diseases: what you need to know – The landmark decision could
transform the treatment of sickle-cell disease and β-thalassaemia – but the technology is expensive», doi:
https://doi.org/10.1038/d41586-023-03590-6,
Nature, 16.11.2023. ΑΡΧΕΙΟΝ ΠΟΛΙΤΙΣΜΟΥ, 17.11.2023.
